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ライソゾーム病各疾患の概要、よくある症状、診断、治療まで、簡単に解説しています。
ここまで進化したのか、ゴーシェ病治療!~140年前に発見された希少疾患~
(2022/05)
ゴーシェ病は、診断から治療まで、小児科医や内科医が深く関わる疾患です。20年を超える酵素補充療法の長期使用のデータが発表され、15歳以上には基質合成抑制療法という経口薬の治療選択肢も登場しています。疾患を見逃さず、適切な治療を考えるための情報をご紹介します。
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(2022/04)
千葉県こども病院 代謝科 部長 村山 圭 先生に監修いただき、ゴーシェ病の概要およびセレザイム・サデルガの主な臨床試験成績をまとめた資材となっております。日常診療にお役立ていただけますと幸いです。
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